LAS GRANDES PROMESAS DE LA TERAPIA GÉNICA

Las mutaciones del ADN en nuestras células producen enfermedades. Algunas de ellas han empezado a abordarse con las terapias génicas, un tratamiento experimental que permite silenciar genes defectuosos mediante la inyección de moléculas de ARN –instrucciones genéticas– confeccionadas en el laboratorio. O introducir genes sanos que tomen el relevo a los que no funcionan.

- LUIS MIGUEL ARIZA

No es como tomarse una aspirina: las terapias génicas apuestan por personalizar al máximo el tratamiento para cada paciente.

El paciente P11 –así se le identifica en un artículo de la revista Nature Medicine para mantener su anonimato– nació casi ciego. Desde que era un bebé, veía el mundo a través de un agujero muy reducido. “Esta persona tenía una visión de túnel, aunque muy escasa”, nos dice el oftalmólogo Artur Cideciyan por teléfono desde su laboratorio de la Universidad de Pensilvania (EE. UU.). “Distinguíavnúmeros y letras, pero solo en la zona de la fóvea” –la parte central de la retina, que constituye el punto de máxima agudeza visual–. La vida de P11 cambió drásticamente tras una inyección en uno de sus ojos, unvpinchazo de dos segundos. Poco después, “su campo de visión empezó a hacerse mayor, y aumentó su sensibilidad a la luz”, asegura Cideciyan. Podía distinguir mejor las cosas con mucha menos luz y “ver letras más pequeñas que antes”. Los responsables del tratamiento esperaban repetir las inyecciones cada tres meses, pero encontraron que las mejoras ostensibles en la visión de P11 se alargaron durante quince meses. “Fue una sorpresa que no esperábamos”, confiesa el investigador.